Среди наиболее значительных достижений человечества за последнее столетие - открытие новых химических и биологических препаратов (например, антибиотиков, вакцин, противомалярийных препаратов и т. Д.), Которые коллективно спасли или улучшили жизни миллиардов людей во всем мире. Не будет преувеличением сказать, что фармацевтическая промышленность оказала влияние почти на всех, кто живет сегодня, и продолжает играть важную роль в нашем обществе. Это было подчеркнуто нынешней пандемией COVID-19 и постоянным важным поиском вакцины и методов лечения этой болезни.

Фактически, во всем мире на лекарства ежегодно тратится более 1 триллиона долларов (в среднем более 100 долларов на человека в год), что делает фармацевтическую промышленность одной из крупнейших в мире как по влиянию, так и по доходам. Это также одна из отраслей, которая больше всего зависит от потока постоянных инноваций, как в инструментах, так и в продуктах. За последние несколько десятилетий фармацевтическая промышленность выиграла от все более широкого внедрения новых технологий, начиная от специализированного программного обеспечения до автоматизации лабораторий и заканчивая новыми инструментами и методами наук о жизни, такими как секвенирование следующего поколения, технология индуцированных плюрипотентных стволовых клеток (iPSC) и Редактирование генома CRISPR-Cas.

Однако, несмотря на кажущийся парадокс, учитывая множество достижений в соответствующих технологиях, открытие новых лекарств со временем стало менее эффективным и более дорогим - наблюдение, известное как закон Эрума (закон Мура). написано наоборот). Фактически, исследование 2012 года показало, что с 1950 года скорректированные с учетом инфляции затраты на разработку каждого нового препарата, поступившего на рынок, выросли примерно в 80 раз (источник), а средние капитализированные инвестиции в НИОКР, необходимые для внедрения нового препарата на рынок. рынок недавно оценивался в $ 1,3 млрд + (источник).

Это одна из причин, почему многие новые лекарства так дороги. Фармацевтическим компаниям необходимо получать в среднем достаточно прибыли от каждого нового препарата, поступающего на рынок, чтобы компенсировать средние затраты, необходимые для открытия, разработки, получения разрешения регулирующих органов, производства и коммерциализации каждого из них. Однако только предварительные этапы коммерциализации обходятся в целое состояние и со временем становятся все более дорогими. Таким образом, рост средней стоимости открытия и разработки лекарств вызвал необходимость дальнейшего повышения средней цены на новые лекарства, увеличивая экономическое бремя здравоохранения для общества и делая многие новые лекарства недоступными для определенных слоев населения.

Чтобы решить эту проблему, необходимо от начала до конца переосмыслить процесс открытия и разработки лекарств. За последние несколько лет мы поговорили с сотнями инновационных компаний в этой сфере, но очень немногие из них, по нашему мнению, обладали необходимым долгосрочным видением, талантом и капиталом, чтобы успешно внедрить новый подход, который действительно мог бы решить эту проблему.

Затем мы познакомились с блестящей командой insitro, которая открыла нам глаза своим амбициозным видением создания первой непрерывной фармацевтической компании, с нуля основанной на больших данных и машинном обучении. Вместо того, чтобы по умолчанию использовать традиционные подходы к открытию лекарств (которые производят биологические данные в основном с помощью специальных анализов для узких целей) или обучать свои модели машинного обучения только на существующих данных в общедоступной или частной области (что является тем, что многие компании, находящиеся на пересечении открытия новых лекарств) и машинное обучение), insitro намерен преобразовать процесс открытия лекарств с помощью моделирования заболеваний на основе iPSC, генетических нарушений на основе CRISPR, сквозной автоматизации лаборатории, фенотипирования с высоким содержанием и других инструментов и методов для проведения тысяч параллельных экспериментов и генерировать сотни терабайт (и, в конечном итоге, петабайт) закрытых данных специально для обучения моделей машинного обучения, которые могут точно понимать биологию болезней, определять цели для лекарств и разрабатывать кандидаты на лекарства лучше, чем ведущие мировые эксперты-специалисты. Новый подход insitro сочетает биологию с информатикой на фундаментальном уровне, отсюда и название «insitro», которое является разновидностью in silico (биологические эксперименты, выполняемые на компьютере) и in vitro (биологические эксперименты в лаборатории).

Чтобы воплотить свое видение в жизнь, insitro собрал уникальную команду мирового класса из ~ 65 человек, обладающих опытом как в компьютерных науках, так и в биологических науках. Эту команду возглавляет генеральный директор / основатель insitro Дафна Коллер, пионер в области машинного обучения, которая большую часть своей карьеры посвятила развитию применения машинного обучения в биомедицинских науках и ранее была соучредителем / со-руководителем Coursera (сейчас ее стоимость составляет более 1 млрд долларов). . К другим членам руководящей группы insitro относятся: (1) технический директор Аджамете Кайкас, который ранее возглавлял группу по раннему обнаружению целей, специализирующуюся на неврологии в Novartis; (2) Главный исполнительный директор / финансовый директор Мэри Розенман, ранее занимавшая должность старшего вице-президента по корпоративному развитию и стратегии в Aimmune Therapeutics; и (3) директор по данным Серафим Бацоглу, который в последнее время занимал должность вице-президента по прикладной и вычислительной биологии в Illumina.

В более широком смысле, половина технической команды insitro состоит из экспертов по информатике и машинному обучению, многие из которых имеют докторскую степень в исследовательских учреждениях мирового уровня, таких как Стэнфордский университет и Массачусетский технологический институт, и / или имеют многолетний опыт работы в ведущих технологических компаниях, таких как Google. Другая половина технической команды insitro состоит из экспертов в области медико-биологических наук, многие из которых имеют докторскую степень в исследовательских учреждениях мирового уровня, таких как Гарвардский университет, Кембриджский университет и Массачусетский технологический институт, и / или имеют многолетний опыт работы в ведущих биотехнологических / фармацевтических компаниях, таких как Genentech и Новартис. В отличие от большинства других фармацевтических компаний, insitro объединила самых талантливых людей из обоих миров и позволила им работать вместе в одной команде, а не изолированно. Таким образом, каждый человек может предложить свой собственный уникальный взгляд на то, что делает insitro, и придумать не только лучшие ответы, но и лучшие вопросы. К концу года insitro планирует расширить свою команду до ~ 95 человек; следовательно, в настоящее время компания активно набирает самых лучших и талантливых.

Кроме того, insitro тщательно сотрудничает с некоторыми из лучших и наиболее долгосрочных инвесторов в этой сфере, включая Виджая Панде из Andreessen Horowitz, Боба Нельсена из ARCH Venture Partners, Джима Тананбаума из Foresite Capital, Кришну Йешванта из GV и Рида. Huber из Third Rock Ventures, а также Bezos Expeditions, BlackRock, Casdin Capital, CPP (Canada Pension Plan) Investments, Mubadala, T. Rowe Price, Two Sigma, Verily и WuXi AppTec. Эта поддержка позволила insitro сделать значительные предварительные вложения в инфраструктуру и создание данных, необходимые для реализации ее новой, трансформирующей стратегии.

insitro добилась звездного прогресса всего за 2 года. Помимо объединения команды мирового уровня и базы инвесторов, компания уже построила ультрасовременную лабораторию с высокой пропускной способностью, наладила надежную и масштабируемую инфраструктуру данных, сгенерировала сотни терабайт высококачественных данных и обучила / проверила большое количество машинного обучения. модели, которые работают лучше, чем эксперты-люди, и другие современные модели, являющиеся общественным достоянием. insitro также добилась значительного прогресса в создании моделей, основанных на данных ИПСК, для нескольких заболеваний и уже определила предварительные целевые показатели лекарственных средств для дальнейшей проверки.

Insitro не только добилась больших успехов в проверке своего технического подхода, но и добилась сильной рыночной оценки, включая публично объявленное трехлетнее стратегическое сотрудничество с ведущей фармацевтической компанией Gilead, чтобы помочь найти методы лечения пациентов с неалкогольным стеатогепатитом (НАСГ). . По условиям этого сотрудничества insitro уже получила авансовый платеж в размере 15 миллионов долларов от Gilead и имеет право на получение более 1 миллиарда долларов потенциальных промежуточных платежей и лицензионных отчислений. Помимо Gilead, многие другие ведущие фармацевтические компании также обратились к insitro и заинтересованы в аналогичных партнерских отношениях.

insitro изначально фокусируется на изнурительных и потенциально смертельных заболеваниях, на которые влияет генетика. Его партнерство с Gilead сосредоточено на НАСГ, от которого, по оценкам, страдают более 15 миллионов человек (т. Е. 12% взрослого населения в целом) только в США, и он может привести к потенциально опасному для жизни состоянию, называемому циррозом (т.е. печень), но до сих пор нет одобренных FDA лекарств. insitro также заинтересован в борьбе с генетически обусловленными заболеваниями центральной нервной системы (ЦНС), многие из которых до сих пор неизлечимы.

В insitro мы наконец-то нашли команду, у которой было долгосрочное видение, талант и капитал, необходимые для успеха в разрушении фармацевтической индустрии. Мы верим, что если они преуспеют в своей миссии, они в конечном итоге станут одной из самых важных фармацевтических компаний в мире, предложив на рынке новые, лучшие в своем классе средства лечения НАСГ и других генетически обусловленных заболеваний и улучшив качество жизни десятков или нескольких человек. сотни миллионов людей по всему миру. Поэтому мы рады сотрудничать с ними в их путешествии, поскольку они трансформируют процесс открытия и разработки лекарств и помогают снизить стоимость здравоохранения для пациентов по всему миру.

- Виктор Ван, Пол Куигли и Хишам Эльхаддад